Ömer ALPDOĞAN
SMA hastaları çocuklar için henüz Faz3 çalışması tamamlanmamış bir ilacın ülkemiz çocuklarına milyonlarca lira karşılığında vurulması için başlatılan kampanya, hasta çocuklarımızı ailelerini sömürü aracına dönüşmesi, bazı dernek ve kişilerin rant kapısı olmasının tartışmaları sürerken yeni bir nadir hastalık üzerinden bağış kampanyalarının ayak sesi gelmeye başladı.
Bağış toplamak için valiliklerden izin alınmaya başlanan nadir hastalığın adı: DMD.
Yani Duchenne Musküler Distrofi. Kısaca DMD olarak tanınıyor..
Dün Atatürk Bulvarı’nda Atatürk döneminin ünlü mimarlarından Semih Rüstem’in yaptığı iki villanın önündeki otobüs durağına ilk afiş asılmış bile.
DMD hastası olduğu belirtilen Ahmet ve Gökmen adlı ikiz kardeşlerin ağzından hazırlanan afişte, “geçtiğimiz yıl Amerika’da FDA onaylı” bir ilaçla tedavinin mümkün olduğu söylenerek, tedavi ücretinin altı milyon ABD doları olduğu iddia edilerek parasal destek isteniyor..
Afişi görünce bir araştırayım dedim..
Memorial Tıbbi Yayın Kurulu tarafından hazırlanan rapora göre, DMD hastalığı, 3 ila 5 yaş arasındaki erkek çocuklarda X kromozomunda yer alan distrofin adlı proteinin eksikliğinden kaynaklanan genetik bir kas kaybı durumu. Bu hastalık kaslar güçsüzlük ve zayıflığa neden olarak kişinin yaşam kalitesini etkiliyor.
DMD kas hastalığı, kas liflerinin parçalanmasına neden olan distrofin proteinin mutasyona uğraması sonucunda ortaya çıkıyor. Mutasyona uğrayan distrofin, protein sentezleyemez ve böylelikle kasların bütünlüğünde bozulmalara meydana geliyor.
DMD hastalığı, X kromozomundaki distrofin geninin mutasyona uğramasına bağlı olarak oluşuyor. DMD, cinsiyete yani X kromozomuna bağlı bir tür kas distrofisi olduğundan gendeki mutasyon bu hastalığın çıkmasına neden oluyor. Kadınlarda X kromozomunun 2 kopyası olduğundan, X’e bağlı bir durum geliştirme olasılıkları daha düşük olmakta. DMD kas hastalığı olan insanlar yaşlandıkça kasları ölü hücreleri yenileriyle değiştiremediğinden ve yağ dokuları yavaş yavaş kas liflerinin yerini alıyor.
Memorial Tıbbi Yayın Kurulu, DMD hastalığının bir tedavisinin olmadığını, bu sebeple tedavinin asıl amacı semptomları yönetmek ve yaşam kalitesini iyileştirmek olacağının belirterek. DMD kas hastalığı için destekleyici tedaviler olarak şunları öneriyor:
Kortikosteroidler: Kas gücü kaybını geciktirmek, akciğer fonksiyonunu iyileştirmek, skolyozu geciktirmek, kardiyomiyopatinin (kalp zayıflığı) ilerlemesini yavaşlatmak ve hayatta kalma süresini uzatmak için uzman doktor bu ilaçları önerebilir.
Kardiyomiyopati (kalp kası hastalıkları) tedavi etmek için kullanılan ilaçlar: ACE inhibitörleri ya da beta blokerlerle erken tedavi, kardiyomiyopatinin ilerlemesini yavaşlatarak ve kalp yetmezliğinin başlamasını önler.
Fizik tedavi: DMD hastalığı için fizik tedavinin temel amacı kasların, tendonların ve cildin kalıcı olarak kasılması önlemek olacaktır. Bu durum genellikle belirli germe egzersizlerini içerir.
Skolyoz tedavisi için cerrahi işlem: Şiddetli DMD hastalığı vakalarında kontraktürleri serbest bırakmak için cerrahi müdahale gerekli olabilir. Skolyozun düzeltilmesi için yapılan cerrahi akciğer ve solunum fonksiyonlarını iyileştirmede etkili olur.
Uzmanlar, tedavisi yok diyor ama, tıpkı sma hastalığında iki derneğin tedavisi var dediği gibi, DMD hastalığında da “DMD Dayanışma Platformu” tedavisi var diyor..
DMD Aileleri Derneği de uzmanlar gibi, kesin ve net tedavi olarak adlandırılacak bir ilaç veya tedavi şekli piyasada bulunmadığını ifade ediyor.
DMD Dayanışma Platformu, tıpkı SMA hastalığında olduğu gibi onlar da referans olarak FDA’nın onayının gösteriyor..
FDA’nın güvenilirliğini sahte pandemide yitirdiğini hemen ekleyeli.
Sahta pandemide henüz faz çalışmaları başlamamış kimyasallara a $ı adı altında ön kullanım onayı vererek, dünyada milyonlarca insanının zorla vücutlarına kimyasal zerk ettirmiş, Dünya Sağlık Örgütü ile birlikte küresel biyokimyasal kartellerin emrinde çalışan sözde bir sağlık kuruluşu.
Shten pandemi kimyasalları, ardından SMA tedavisinde kullanılmak üzere yararı ve zararları henüz bilinmeyen zolgensma gen tedavisine verdiği onay, DMD hastalığında kullanılmak üzere onay verdiği Duvyzat (Giviostat) adlı ilacın güvenirliğine de kuşku doğuruyor..
İlacın fiyatına gelince, işler orada karışıyor..
DMD Dayanışma Platformu’na göre “FDA’nın onayladığı” Duvyzat adlı ilacın yıllık maliyeti yedi yüz bir dolar.
Evrensel Gazetesinde 11 Eylül 2024 tarihinde yayımlanan bir habere göre, üç milyon dolar..
Adana’da otobüs durağına yapıştırılan afişe göre ise altı milyon dolar..
Yani aynı ilaç için elimizde üç ayrı fiyat var:
700 bin dolar..
3 milyon dolar..
6 milyon dolar.
Bu denli birbirinden anormal derecede farklı fiyat ister istemez, DMD ilacının da sma ilacı gibi rant kapısı olacağı kuşkusunu doğuruyor..
DMD Dayanışma Platformu’nun fiyatı gerçeğe daha yakın duruyor..
Özellikle Adana’daki afişteki bilgiler, afişin doğruluğunu konusunda büyük kuşku doğuruyor..
Birincisi, daha bir, birbuçuk ay önce üç milyona mal olduğu söylenen tedavi için altı milyon lira istendiğinin yazmak afişin inandırıcılığı ortadan kaldıran ilk olgu.
İkincisi, daha 21 Mart 2024 tarihinde FDA’nın onay verdiği ilacın geçtiğimiz yıl FDA onaylı olduğunun bildirilmesi.. Tamamen yalan ve yanlış bir bilgi.
İlaç bedelinin altı milyon dolar olarak gösterilmesi ve FDA onayındaki yanlış bilgi, afişin hasta sahipleri tarafından değil, bu tür yardımları rant kapısına çeviren birileri tarafından hazırlandığı izlemini doğuruyor..
İzni veren valiliğin (tabii böyle bir izin varsa) konuyu iyice araştırması gerekiyor..
Gazetecilik deyimiyle asparagas bir afiş olan bu tür afişlerin belediye ekipleri tarafından anında sökülmesi, halkın duygularını istismar edilmesinin önlenmesi ve bu yola başvuranlar hakkında yasal işlem başlatılması gerekiyor.
Hem de acilen…
Bu arada, söz konusu DMD hastalığında kullanılacak ilacın sma ilacı gibi hastalığı iyileştirdiği imajı veriliyor..
Bu da bir başka yalan ve yanlış bilgi.
Ne DMD hastalığında kullanılan Duvyzat, ne de sma hastalığında kullanılan zolgensma hastalığı tamamen iyileştirmiyor, sadece gelişim sürecini biraz olsun uzatıyor.
Ayrıca, FDA’nın onayına karşın EMA ve MHRA henüz onay vermediği için Duvyzat adlı ilaç Türkiye’de olduğu gibi, Avrupa Birliği ülkelerinde ve İngiltere’de de kullanılamıyor.
FAZ ÇALIŞMALARI NEDİR?
Bir kimyasalın ya da gen çalışmalarının ilaç ya da aşı olarak adlandırılması ve kullanıma geçmesi için “FAZ” adı verilen dört aşamadan geçmesi gerekiyor.
Faz3 çalışmasının sonuçlarının olumlu olması durumunda ilaç ya da aşı piyasaya verilir. Ancak, DMA gibi nadir sayrılıklarda otama olanaklar sınırlı olduğu için bazı ilaçlar Faz3 aşamasında “şartlı onay” ve “acil kullanım onayı” gibi onaylarla piyasaya sürülmekte. Yani bir bakıma çocuklara sonucu bilinmeyen kimyasalları kullandırarak, kobay olarak kullanıyorlar. Klinik çalışmalarda sıkça duyduğumuz Faz çalışmaları ve ne anlama geldikleri ise şöyle tanımlanabilir:
Faz 0: Ön (erken) klinik aşama olarak adlandırılır. Geliştirilen ilacın deney hayvanlarında ya da insanlardan alınan hücrelerde laboratuar ortamında denenmesidir.
Faz 1: Az sayıda gönüllüde yapılan bu çalışmanın ana amacı güvenlilik verisi elde etmek ve çalışmanın insan hayatını riske etmediğini görmektir.
Faz 2: Bu çalışmanın amacı; ilacın hastalarda ne kadar etkin olduğunun belirlenmesi, yan etkilerin tespit edilmesi ve buna uygun en doğru dozun belirlenmesidir. Etkinlik ve güvenirlilik amaçlanır, yani ilacın hastalığa gerçekten etki edip etmediğine odaklanılır.
Faz 3: İlk 2 fazı geçen ilaçlar daha geniş bir popülasyonda, genellikle çok merkezli, çok uluslu, randomize ve çift kör olarak planlanır. (Çift kör: Karşılaştırma yapmak adına bir kısım katılımcıya gerçek ilaç verilirken bir kısım katılımcıya ilaç görünümlü etkisiz bileşenler verilir. Hasta ve doktor kime ne verildiğini bilmez ve bu şekilde doktorun objektif değerlendirme yapması sağlanmaya çalışılır.) Bu fazın ana amacı etkinliğin kanıtlanması ve yan etkilerin izlenmesidir.
Faz 4: İlaç pazara verildikten sonra yapılan her türlü çalışma 4. faza aittir.
Yani faz 3 çalışmasıyla hiç bir şey bitmiyor, ilaç ya da aşı kalıcı sağaltım aracı olamıyor. Faz4 çalışmasıyla ilaç ve aşı piyasaya verildikten sonra da takip ediliyor ve olumsuz sonuçları ortaya çıktığında kullanımdan kaldırılıyor.
News
